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我们的新药研发关注临床病人最紧迫的医疗需求,着眼于目前临床上“无药物可治”的疾病特定领域,采用最前沿的生物、医学、药学和化学的科学技术,注重靶向蛋白质结构的药物发现方法和 基于分子片段的药物发现方法联合运用,开发具有原创性的靶向新药。

在核心的科学技术方面,我们重点关注运用小分子药物,选择性干预人体内疾病相关表观遗传信号网络的功能紊乱,定向动态调控细胞内疾病相关蛋白的浓度和蛋白翻译后修饰。通过以上途径, 利用在人体内的深度渗透药物分子实现其调节作用,祛除异常及紊乱的生物分子介导的信号传导,恢复患者病灶组织正常的生物学功能,最终实现对疾病的精准治疗。

靶点蛋白与小分子复合物晶体结构


项目进展

目前我们开展了三方面的研究工作: 具有新颖作用机制的表观遗传调控剂的药物开发,创新型PROTAC小分子药物开发和免疫系统调控的小分子药物开发。其中表观遗传调控剂项目,已经确立了具 有高活性和优异成药性的先导化合物,目前正在开展临床前全面评价。