本文由医拓原创，在“国际肝胆资讯”公众号上发表
2020年3月20日，对于胆管癌来说又是一个载入史册的日子。首个靶向药Pemigatinib二线治疗局晚期或转移性胆管癌的Ⅱ期临床试验于国际顶级期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）正式发表！Pemigatinib是靶向FGFR2融合/重排的胆管癌患者，治疗既往一线治疗进展的胆管癌患者，疾病控制率DCR为82%，完全缓解率CR为2.8%！相信对于很多胆管癌患者来说都是振奋人心的好消息，虽然有一线标准化疗方案，但是有效率太低又易复发。该临床研究的发表无疑给胆管癌治疗领域注入了一剂强心剂！给胆管癌患者树立起坚实的后盾！

 

Pemigatinib：二线治疗FGFR2融合/重排的胆管癌患者，DCR为82%

该试验FIGHT-202，是一个开放、单臂二线治疗晚期胆管癌患者的Ⅱ期研究，共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，这些患者既往不能接受过选择性FGFR抑制剂治疗。

分为3个队列：A是FGFR2融合/重排（n=107，98%为肝内胆管癌患者），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）。

该试验主要研究终点是评估FGFR2融合或重排患者的客观反应率ORR。次要终点是分析所有患者中ORR和反应持续时间DOR，疾病控制率DCR、无进展生存期PFS、总生存期OS、安全性的。

 

主要研究终点：

1） A组ORR为35.5%，其中3例患者完全缓解（CR），CR率为2.8% ，部分反应率为32.7%，DCR为82%，DOR中位数为7.5个月。而B、C组ORR为0。也就是说pemigatinib只针对FGFR2融合/重排。

 

2)中位PFS

 

A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9 ，2.1和1.7个月   

3）中位OS

 

A组、B组、C组的中位OS分别为21.1、6.7和4个月。A组最长！

A组相比其他两个队列，生存期得到大幅度延长，意味着的患者用Pemigatinib治疗效果非常不错。

不良反应：

1-2级最常见不良反应是高磷血症（55%），其他包括脱发（46%），腹泻（38%），疲劳（31%）和味觉障碍（29%）。

3-4级不良反应发生率为65%，其中最常见不良反应是低磷血症（12%），其余为关节痛（6%），口腔炎（5%），低钠血症（5%），腹痛（5%）和疲劳（5%）。

 

基于这些令人鼓舞的结果，2019年11月，美国FDA正式受理pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的新药上市申请（NDA），并授予其优先审评资格。该药预计5月底就在国外上市。国内的胆管癌患者不用心急，目前该药已经完成国内患者的首例给药，目前我们平台也在开展pemigatinib的临床招募，想要报名的患者，点击文末阅读原文报名。

Pemigatinib除了二线治疗胆管癌患者，在一线也展开了一项名为FIGHT 302III期研究，该研究是头对头比较，Pemigatinib与吉西他滨联合顺铂化疗一线治疗不可手术切除或转移性的伴FGFR2重排晚期胆管癌患者的疗效。静待佳音！

 

参考文献：

https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(20)30109-1/fulltext